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中国首次通过基因治疗治愈成人重型地贫
发布时间:2022/04/20     阅读次数:5056
        近日,由瑞风生物作为药物研发机构参与的地贫基因治疗临床研究帮助一位广西18岁重型地贫患者摆脱输血依赖,成为我国基因编辑技术首次用于治疗成人重型β地贫的成功案例
        创新工场投资的瑞风生物是国内利用基因编辑技术开发基因疗法的第一梯队企业,创始人梁峻彬博士是一位优秀的连续创业者,其核心团队也兼具丰富的创业经验和一流的学术履历。瑞风生物创办不久就在较短的时间内将一系列管线进度推到了靠前位置,并在血液系统,眼科,呼吸和神经中枢系统等皆有布局。我们期待在梁峻彬博士的带领下,瑞风生物将做大做强成为一家具有国际影响力的基因治疗企业,用科技造福更多患者。
        今年18岁的重型地贫患者豆豆(化名)近日在解放军第923医院接受了基因治疗,目前已摆脱输血依赖,实现“脱贫”,成为我国基因编辑技术首次用于治疗成人重型β地贫的成功案例
        这个消息作为一剂强心针,在广西乃至全国的地贫成人患者中迅速传开,让这群地贫患者中的“特困群体”终于看到了希望。豆豆和她的奶奶用18年的艰辛,支撑起了这份希望。